Публікації фахівців

Савинець Тетяна Володимирівна

Генна терапія - 03.07.2020

Генна терапія стає реальністю. У 2018 році в США на ринок вийшов препарат Luxturna, ліки від спадкового захворювання сітківки – амавроза Лебера. У 2019 препарат був схвалений в Європі.

Амавроз Лебера виникає, коли обидві копії гена RPE65 виявляються мутованими. Цей ген необхідний для вироблення білка, що бере участь в акті зору. Захворювання проявляється:

дуже низьким зором в сутінках (куряча сліпота або гемералопія)
порушенням темнової адаптації
втратою чутливості до світла
зниженням гостроти і/або чіткості зору
неконтрольованими рухами очей (ністагм).

Поступово це захворювання веде до сліпоти.

Як працює новий препарат

Luxturna вводиться всього один раз під сітківку. Потрібен один укол в кожне око.
Це один з методів генної терапії, при якій терапевтичний ефект досягається шляхом зміни генетичного коду в сітківці пацієнта.
Luxturna – це модифікований вірус, що «заражає» клітини сітківки та вбудовує в них генетичний код. Працює ген RPE65 через те, що відновлюється виробництво необхідного для зору білка.

Одне «але»: ці ліки призначено тільки для тих пацієнтів, у яких ще залишилися працюючі клітини в сітківці.

Більш ніж у двох третин пацієнтів, які отримали лікування препаратом Luxturna, значно покращився зір. Зокрема, вони стали набагато краще бачити в умовах низького освітлення (наприклад, в безмісячну літню ніч).

На жаль, для більшості пацієнтів вартість лікування виявляється завеликою – за два ока доведеться віддати 850 тисяч доларів. Це далеко не перший генний препарат. Наприклад, для лікування гострого лімфобластного лейкозу використовується ліки Kymriah. Вони обходяться дешевше – 475 тисяч доларів.

У розробці знаходяться сотні препаратів для генної терапії безлічі спадкових захворювань, а дослідження вже обчислюються тисячами. Так що генна терапія нині стає реальністю. Ось тільки поки невідомо, скільки часу має пройти до того часу, коли методи генної терапії стануть доступними усім пацієнтам.

Дякуємо колегам за розробки, слідкуємо за ринком та чекаємо на нові результати! Все найкраще, перевірене та доступне клініка «АЙЛАЗ» завжди впроваджує до своєї роботи та на сьогодні пропонує пацієнтам ефективні та надійні методи лікування очних хвороб. З нами безпечно – ми знаємо все про ваші очі!

фільтр за автором: