Генная терапия

Генная терапия становится реальностью. В 2018 году в США на рынок вышел препарат Luxturna, лекарство от наследственного заболевания сетчатки – амавроза Лебера. В 2019 году препарат был одобрен в Европе.

Амавроз Лебера возникает, когда обе копии гена RPE65 оказываются мутированными. Этот ген необходим для выработки белка, участвующего в акте зрения. Заболевание проявляется:

• очень низким зрением в сумерках (куриная слепота или гемералопия);
• нарушением темновой адаптации;
• потерей чувствительности к свету;
• снижением остроты и/или чёткости зрения;
• неконтролируемыми движениями глаз (нистагм).

Постепенно это заболевание ведёт к слепоте.

Как работает новый препарат

1. Luxturna вводится всего один раз в сетчатку. Нужен один укол в каждый глаз.
2. Это один из методов генной терапии, при которой терапевтический эффект достигается путём изменения генетического кода в сетчатке пациента.
3. Luxturna – это модифицированный вирус, «заражающий» клетки сетчатки и встраивающий в них генетический код. Работает ген RPE65 таким образом, что восстанавливается производство необходимого для зрения белка.

Одно «но»: это лекарство предназначено только для тех пациентов, у которых ещё остались работающие клетки в сетчатке.

Более чем у двух третей пациентов, получивших лечение препаратом Luxturna, значительно улучшилось зрение. В частности, они стали гораздо лучше видеть в условиях низкой освещённости (например, в безлунную летнюю ночь).

К сожалению, для большинства пациентов стоимость лечения оказывается слишком велика – за два глаза придётся отдать 850 000 долларов. Это далеко не первый генный препарат. Например, для лечения острого лимфобластного лейкоза используется лекарства Kymriah. Они обходятся дешевле – 475 000 долларов.

В разработке находятся сотни препаратов для генной терапии множества наследственных заболеваний, а исследования уже исчисляются тысячами. Так что генная терапия в настоящее время становится реальностью. Вот только пока неизвестно, сколько времени должно пройти до того времени, когда методы генной терапии станут доступными всем пациентам.

Спасибо коллегам за разработки, следим за рынком и ждём новых результатов! Всё лучшее, проверенное и доступное клиника «АЙЛАЗ» всегда внедряет в свою работу и сегодня предлагает пациентам эффективные и надёжные методы лечения глазных болезней.  С нами безопасно – мы знаем всё о ваших глазах!