В Европе рекомендована и одобрена генная терапия Люкстурной для лечения наследственной дистрофии сетчатки

Комитет по лекарственным препаратам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал к применению препарат Люкстурна/Luxturna.

Люкстурна является генной терапией для лечения наследственной дистрофии сетчатки у взрослых и детей, вызванной мутациями гена RPE65. Это нарушение может привести к постепенной потере зрения и слепоте. Большинство пациентов с этой генной мутацией теряют зрение ещё в молодом возрасте.

Препарат Люкстурна предназначен для использования у пациентов с подтверждёнными биологическими мутациями гена RPE65, которые имеют достаточное количество жизнеспособных клеток сетчатки. Терапия предусматривает доставку функционального гена RPE65 в клетки сетчатки путём одной инъекции. Таким образом, возобновляется производство данного фермента и улучшается способность пациента к световосприятию.

Эффективность терапии Люкстурной изучалась в клиническом исследовании с участием 41 пациента. Согласно полученным результатам, через год терапии у пациентов наблюдалось значительное улучшение ночного видения, характерного симптома заболевания, тогда как у контрольной группы улучшений не было.

Среди побочных эффектов терапии наиболее распространены были конъюнктивальная гиперемия, катаракта и повышенное внутриглазное давление.